Speranțe mari ale pacienților și lumii medicale se leagă de multiplele oportunități ale acestei noi categorii de medicamente
Medicamentele biologice sunt medicamente în care substanța activă este produsă sau extrasă plecând de la o sursă biologică (de exemplu, substanțe active precum hormoni, acizi nucleici, anticorpi monoclonali). Un grup specific de substanțe biologice sunt cele obținute prin mijloace biotehnologice, utilizând tehnici precum cea a ADN-ului recombinant sau celule de tip hibridom. O serie de medicamente biologice acționează prin modularea sistemului imunitar, a procesului inflamator și a proliferării celulare. Acestea cuprind anticorpi monoclonali, proteine de fuziune și citokine (interferoni, interleukine, factori de stimulare a coloniilor). În lucrarea de față tratăm amplu subiectul utilizării în terapeutică a anticorpilor monoclonali.
Plecând de la ideea „gloanțelor magice” a lui Paul Ehrlich, de la începutul secolului XX, anticorpii monoclonali, prin stabilitatea crescută și prin capacitatea de a se lega cu specificitate înaltă de anumite substraturi, au adus promisiunea unor agenți terapeutici ideali, care să țintească specific doar anumite molecule. S-au obținut beneficii semnificative în patologii grave, precum diferite tipuri de cancer, scleroză multiplă, poliartrită reumatoidă etc. Ulterior însă, s-a dovedit că utilizarea anticorpilor monoclonali nu este lipsită de riscuri.
Create din organisme vii!
Medicamentele biologice sunt definite de către legislația europeană drept „medicamente care conțin una sau mai multe substanțe active obținute sau derivate dintr-o sursă biologică”. În cel mai larg sens al termenului, medicamentele biologice includ orice substanțe create în laborator, dintr-un organism viu. Această definiție largă include vaccinurile, imunoterapiile, medicamentele biosimilare, terapia genică și terapia cu celule stem sau terapia țesuturilor. Printre sursele biologice sau naturale se numără microorganismele, celulele animale sau celulele umane. Unele medicamente biologice imită proteinele produse în mod natural de către corpul uman. Printre exemple se numără insulina, hormonul creșterii și factorii de creștere care controlează producția celulelor sanguine.
Alte medicamente biologice nu reprezintă copii ale proteinelor produse în mod natural de către organism, ci sunt optimizate în laborator, în vederea îmbunătățirii biodisponibilității, specificității și eficienței acestora. Printre exemplele cel mai bine cunoscute se numără anticorpii, care se fixează pe suprafața celulelor organismului și sunt utilizați deseori pentru tratarea cancerului.
Proteinele biologice sunt molecule mult mai mari și mai complexe decât cele ale medicamentelor chimice convențional. Ccest lucru înseamnă că nu pot fi produse sub forma unor comprimate, ci trebuie administrate pe cale injectabilă.
Medicamentele biologice sunt concepute pentru a avea efecte foarte bine definite și a interacționa cu anumite ținte din organismul pacientului, aflate în special pe suprafața exterioară a celulelor. Un mecanism de acțiune mai clar țintit va duce, în mod normal, la creșterea probabilității ca medicamentul să aibă efectul dorit împotriva bolii și la reducerea numărului efectelor secundare în comparație cu medicamentele convenționale. Un efect secundar des întâlnit al medicamentelor biologice este, însă, riscul de reacție imună (imunogenicitate), în cazul căreia sistemul imunitar al pacientului consideră medicamentul biologic drept proteină „străină” și încearcă să îl distrugă. Acest tip de reacție imună poate împiedica cu totul funcționarea medicamentului biologic sau poate cauza o simplă iritație în zona injecției.
Ultima frontieră
Ultima frontieră în Farmacologie este reprezentată, la momentul actual, de terapiile biologice. Se supun acestui termen medicamentele care sunt foarte selective, deoarece țintesc o singură structură (receptor, proteină, secvență ADN etc.), într-un mod cât se poate de precis, urmărind astfel reducerea efectelor secundare și creșterea eficienței terapiei. Medicamentele biologice sunt dezvoltate din celule sau organisme vii, prin bioinginerie medicală, spre deosebire de medicamentele tradiționale, obţinute prin sinteza chimică. Există o serie de motive pentru care producerea acestora este mai complexă, precum materia primă utilizată, structura eterogenă, procesul de producție mai costisitor, controalele de calitate suplimentare, sensibilitatea la depozitare și manevrare. Fără îndoială ele sunt rezultatul progreselor înregistrate, în ultimele decenii, în domeniul biotehnologiei, iar așteptările sunt, firește, foarte mari, și din partea pacienților, și din partea lumii medicale. Medicamentele biologice constituie unul dintre cele mai relevante progrese terapeutice din ultimii ani, atât prin impactul lor asupra tratării multor afecțiuni, cât mai ales pentru că au permis deschiderea de noi căi în ceea ce privește intervențiile farmacologice inovatoare cum ar fi cele care țin de farmacogenomică.
Beneficii majore în multe afecțiuni, cercetările continuă!
La ora actuală, printre cele mai cunoscute terapii biologice sunt insulina recombinantă, hormonul de creștere uman, diferitele tipuri de interferon și eritropoietina. Introduse în ghidurile terapeutice de câțiva ani, terapiile biologice au schimbat deja istoria medicală a multor pacienți. De fapt, s-au dovedit decisive și eficiente prin schimbarea prognozei anumitor boli și sunt acum disponibile în lupta împotriva artritei reumatoide, psoriazisului, bolii inflamatorii intestinale și anumite tipuri de cancer. Mai mult, există în curs de desfășurare studii, în diferite stadii de cercetare, în care oamenii de știință încearcă să lărgească administrarea acestor terapii în sfera oncologică, acolo unde există, de fapt, marea provocare, și unde ele pot reprezenta o promisiune reală la viață, pentru pacienți. Farmacogenomica este poate cea mai tânără ramură a biologiei, care studiază interacțiunea dintre genele individului și reacția organismului la medicamente. Scopul constă în obținerea unui tratament cât mai personalizat, dar nu bolii, ci pacientului. O direcție de cercetare foarte promițătoare și foarte „fierbinte“ este terapia genică, o procedură prin care se permite trasferul de material genetic funcțional pentru a preveni sau trata o boală. Medicina clasică tratează boala și nu bolnavul și totuși, pacienții nu sunt egali în „ochii“ ei. Natura este «neconvențională»: la fiecare pacient, boala acestuia depinde de o rețea unică de gene, de micro-climatul din jurul lor și de mediul în care trăiește zi de zi. Într-un viitor ideal, nu vor mai exista terapii de masă, ci fiecare tratament va fi „croit“ pentru un anume pacient. Condiția prealabilă pentru acest scenariu devine o realitate consolidată: înțelegerea mecanismelor care stau la baza bolii. Iar provocarea o constituie „medicamentele de precizie“.
Viitorul: medicamente personalizate!
Lumea medicală și farmaceutică s-a apropiat deja, prin terapiile biologice, de un medicament personalizat, gândit poate nu pentru fiecare persoana în parte, ci pentru grupuri specifice de pacienți. Din fericire, datorită progreselor din domeniul biotehnologiei, matematicii și bioinformaticii, pe care cercetătorii le pot accesa, înregistra, analiza și partaja, cantități mari de informații cu privire la caracteristicile genetice a milioane de persoane sunt acum disponibile. Cunoașterea variabilelor individuale va permite terapiilor biologice și farmacogenomicii o eficacitate mai mare, ceea ce va duce la evitarea tratamentelor inutile. De asemenea, va crește posibilitatea de a prognoza eficacitatea unui medicament, astfel încât să fie administrat numai pacienților care au într-adevăr un beneficiu de pe urma respectivei terapii. Vestea cea bună, care vine dinspre cercetători, este că abordări terapeutice bazate pe epigenetică reprezintă un potențial nou de frontieră pentru tratamente destinate sferei oncologice și medicinei regenerative. Și, deși calea de urmat necesită încă foarte mult timp, primii pași au fost făcuți odată cu aplicarea terapiilor biologice.
Provocările viitorului pentru industrie
Cu toate că eficacitatea terapiilor biosimilare, de la vaccinuri până la tratamentele oncologice, a fost dovedită, totuși, viitorul cercetării de noi terapii este supus necunoscutelor impactulului asupra sistemelor de sănătate, al efectelor financiare, etice etc. În următorii ani, brevetele mai multor medicamente biologice importante vor expira. Acestea au o valoare de piață, la nivel mondial, estimată la mai mult de 40 miliarde $. Ori, acest lucru înseamnă că în curând vor fi disponibile din ce în ce mai multe substanțe biosimilare, care vor avea un impact mai mic asupra bugetelor de sănătate. Prin urmare, actuala controversă care există între medicamentele clasice, originale și generice, se va transfera cel mai probabil spre terapiile biologice și biosimilare. Dezvoltarea terapiilor biologice prezintă o serie de provocări, chiar și pentru companiile consacrate, nemaivorbind de producătorii tradiționali de produse farmaceutice care ar dori să intre în acest sector de producție. Pentru a reuși, o companie trebuie să aibă un suport financiar bun, pentru că cercetarea, dezvoltarea și lansarea pe piață a unui medicament biologic poate atinge costuri astronomice. E drept că unele companii mici vor putea să se implice în cercetare, dar costul de dezvoltare și de aprobare a produsului depășește, de obicei, resursele celor mai multe organizații. În concluzie, există puține șanse ca în Europa, și chiar SUA, terapiile biologice originale să poată fi administrate la costuri suportate ușor de către bugetele de sănătate. Și totuși, fără îndoială, viitorul terapiilor aparține medicamentelor biologice, fie că vorbim de originale sau biosimilare. Potrivit Pharmaceutical Research and Manufacturers of America, în 2013, companiile biofarmaceutice americane aveau în dezvoltare mai mult de 900 de medicamente biologice, care se adresează unui număr de peste 100 boli.
Terapia cu celule stem
Terapia cu celule stem, cunoscută sub numele de medicină regenerativă, constă în utilizarea de celule stem pentru a trata sau preveni o boala sau afecțiune. Celulele stem cultivate în laborator sunt manipulate pentru a se specializa în anumite tipuri de celule, cum ar fi celulele musculare cardiace, celulele sanguine sau celulele nervoase. Celulele specializate pot fi apoi implantate într-o persoană. De exemplu, în cazul în care persoană are o boală de inimă, celulele pot fi injectate în mușchiul cardiac deteriorat. Celulele sănătoase transplantate ar putea contribui apoi la repararea mușchiului cardiac afectat.