duminică, octombrie 2, 2022

Hemofilia B poate fi vindecată cu un tratament revoluționar!

Must Read

O nouă terapie genică oferă speranțe tuturor bolnavilor de hemofilie

Rezultatele unui studiu clinic timpuriu au fost publicate recent în New England Journal of Medicine

Potrivit publicației businessinsider.com, studiul de 26 de săptămâni a avut loc în 2020. Până la sfârșitul acestuia, 9 din 10 pacienți care au primit tratamentul unic nu mai aveau nevoie de injecții regulate pentru a trata afecțiunea. Tratamentul este încă în stadii incipiente de dezvoltare și zece persoane reprezintă o dimensiune mică a eșantionului. Dar un medic care a dezvoltat tratamentul a fost optimist cu privire la potențialul său mai larg, spunând că ar putea vindeca majoritatea adulților cu hemofilie B în termen de trei ani, potrivit BBC.

O oră care i-a schimat viața!

O asociație de pacienți a descris rezultatele ca fiind încurajatoare, dar a spus că este nevoie de mai multe cercetări, înainte de a o utiliza pe scară largă. Experții în boli cronice se feresc adesea să vorbească despre „vindecări” în stadiile incipiente, de teamă să nu dea bolnavilor speranțe false. 

Hemofilia B este o afecțiune genetică care afectează coagularea sângelui. Înseamnă că persoanele cu această afecțiune sângerează mai mult timp. În cazuri severe, boala poate provoca sângerări spontane în organe și articulații. Pentru a contracara aceste efecte, pacienților li se administrează injecții regulate, pentru a-i ajuta să coaguleze sângele, un proces greoi.

Elliot Mason, unul pacienții din studiu, a declarat pentru BBC că a simțit că era „nerăbdător să fie injectat”. La un moment dat, el a era nevoit să primească o injecție o dată la două zile, conform BBC.  

Mason a primit tratamentul ca parte a studiului clinic. El a spus că nu a mai avut nevoie de injecții după tratament și că s-a apucat de schi și de motociclism. 

„Viața mea este acum complet normală, nu trebuie să mă opresc pentru nimic și să mă gândesc „cum ar putea afecta hemofilia asta?!” – a delcarat el pentru BBC. 

„Totul este un miracol, într-adevăr!…Ei bine, este știință, dar mi se pare destul de miraculos ce s-a întâmplat!” – a spus el.

O singură injecție cu copii ale celulelor care modifică factorul de coagulare a fost suficientă!

Tratamentul funcționează prin livrarea mai multor copii ale genei care codifică factorul de coagulare către celulele hepatice. Acestea oferă organismului planurile pentru a produce proteina în sine, în loc să aibă nevoie de ea dintr-o sursă externă. Teoria specialiștilor este că o singură injecție a tratamentului genetic ar putea trata afecțiunea pe timp de ani sau chiar decenii. Primirea tratamentului a durat circa o oră, a declarat Mason pentru BBC. 

Participanții la studiu au primit doze de diferite concentrații, alături de imunosupresoare.

Conform rezultatelor studiului, cinci dintre cei zece pacienți au avut niveluri normale de coagulare a sângelui, după tratament. Trei au avut niveluri crescute, dar mai puțin decât nivelul considerat normal.

Unul a avut un nivel anormal de ridicat de celule de tip factor IX, ceea ce a dus la dezvoltarea unui cheag de sânge, conform New England Journal. Un pacient a văzut că nivelurile sale de coagulare au scăzut în cele 26 de săptămâni și a trebuit să reia injecțiile. 

Profesorul Pratima Chowdary, medic hematolog la Spitalul Royal Free și University College din Londra și autorul principal al studiului, a declarat pentru BBC că crede că majoritatea adulților cu hemofilie B ar putea fi vindecați în trei ani.

„Eliminarea necesității ca pacienții cu hemofilie să se injecteze în mod regulat cu proteina lipsă, este un pas important în îmbunătățirea calității vieții bolnavilor!” – a spus Chowdary într-un comunicat de presă.

Urmează Faza III (de masă) a studiului

Clive Smith, președintele asociației de pacienți Haemophilia Society din Marea Britanie, a fost mai precaut: „Aceste date inițiale sunt promițătoare, dar continuăm să monitorizăm îndeaproape și cu precauție studiile de terapie genetică, ca și în cazul tuturor tratamentelor noi”, a declarat el pentru BBC. 

Participanții la studiu au fost de acord să fie urmăriți încă 15 ani, pentru a verifica cât timp va dura tratamentul și pentru a monitoriza efectele potențiale, care pot apărea ulterior, potrivit unui alt comunicat de presă. Tratamentul nu a fost testat pe copii, al căror ficat încă se dezvoltă până la vârsta de 12 ani. Următorul pas în dezvoltarea produselor farmaceutice este, de regulă, testarea produsului pe un set mai larg de oameni, în ceea ce este cunoscut sub numele de un studiu de fază III.

Latest News

Prăbușirea Pilonului II de pensii!

Sorin Roșca Stănescu Așa-numitul Pilon II de pensii e la pământ. Acolo s-au pierdut bani, nu glumă. O sumă colosală....

More Articles Like This